Un equipo de investigadores británicos informó que consiguió frenar de manera significativa la progresión de la enfermedad de Huntington en pacientes tratados con una terapia génica desarrollada junto con la empresa biotecnológica Unique, con sede en Estados Unidos y Países Bajos.
La enfermedad de Huntington tiene origen hereditario y se debe a la mutación de un gen que provoca un proceso de degeneración neurológica.
Este proceso conduce a la pérdida de autonomía y, finalmente, a la muerte. El ensayo clínico realizado por el Centro de la Enfermedad de Huntington del University College London y reveló que en 36 meses la progresión de la enfermedad en 29 pacientes tratados disminuyó en 75 porciento en comparación con quienes no recibieron el procedimiento. En el Reino Unido viven unas 8 mil personas con esta afección y en Francia cerca de 6 mil muestran síntomas, según datos oficiales.
La terapia identificada como MT 130, consiste en introducir instrucciones genéticas en el estriado región cerebral afectado por la enfermedad. Los investigadores señalaron que una sola dosis puede resultar suficiente, y explicaron que este enfoque busca preservar funciones cotidianas y permitir la permanencia laboral por un periodo más prolongado.
La profesora Sara Tabriz y asesora científica del ensayo señaló que el hallazgo no tenía precedente en este campo.
Brodsky, profesora de genética médica en la Universidad de Harvard, afirmó que se trata de un avance de importancia, aunque aclaró que se necesitan más pruebas para evaluar posibles efectos secundarios y la duración de los beneficios. Informó que planea presentar a inicios de 2026 una solicitud de aprobación acelerada ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos y luego ante las autoridades del Reino Unido y de Europa.
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