Por primera vez, un equipo de científicos ha intentado editar genes dentro de un cuerpo humano, en un audaz intento de cambiar de forma permanente el ADN de una persona para tratar de curar una enfermedad.
El experimento se hizo el lunes en California con el paciente Brian Madeux, de 44 años. A través de un gotero intravenoso, recibió miles de millones de copias de un gen correctivo y una herramienta genética para cortar su ADN en un punto concreto.
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"En cierta forma te llena de humildad" ser el primero en probarlo, explicó Madeux, que tiene una enfermedad metabólica llamada síndrome de Hunter. "Estoy dispuesto a correr ese riesgo. Ojalá me ayude a mí y a otras personas". Podría pasar un mes hasta ver si está funcionando, y las pruebas lo certificarán en tres meses.
Si tiene éxito, podría ser un gran impulso para el incipiente campo de la terapia genética. Los científicos han editado genes humanos antes, modificando células en el laboratorio que después se devuelven a los pacientes. También hay terapias genéticas que no implican modificar el ADN.
Esta vez, la modificación ocurre de forma precisa dentro del cuerpo. Es como enviar un diminuto cirujano para colocar el gen exactamente en la posición adecuada.
"Cortamos su ADN, lo abrimos, insertamos un gen, lo remendamos. Reparación invisible", explicó la doctora Sandy Macrae, presidenta de Sangamo Therapeutics, la empresa de California que está probando esta técnica. "Se convierte en parte de su ADN y está ahí por el resto de su vida".
Las posibilidades de la edición genética son demasiado grandes para ignorarlas. "Por ahora no hay evidencias de que esto vaya a ser peligroso", señaló. "Este no es el momento de asustarse".
FM
