4 avances científicos que debes conocer

La medicina genómica está tomando fuerza. Día a día nuevas soluciones para distintas enfermedades salen a la luz y muchas de estas son gracias  a la investigación de los genes humanos
Gates se unión a la recaudación de 120 MDD a favor de la startup de genética, Editas Medicine.
Gates se unión a la recaudación de 120 MDD a favor de la startup de genética, Editas Medicine. (Foto: Cortesía)

1. El nuevo medicamento estrella contra la diabetes

    Cuando, dieron a conocer los resultados de un estudio sobre Jardiance, un medicamento para la diabetes, en una conferencia en Suecia, la audiencia de investigadores y médicos se vieron muy incrédulos pero después empezaron a aplaudir.

    Lilly y su socio alemán mostraron por primera vez que el medicamento para la diabetes puede reducir el riesgo de que los pacientes mueran por eventos relacionados con el corazón, la principal causa de mortalidad en la diabetes tipo 2.

    A pesar de la retórica que a menudo rodea a los descubrimientos modernos de medicamentos, generalmente es una historia de avances progresivos con pocas sorpresas reales o conmociones. Incluso los datos más convincentes se anuncian por estudios previos, esto hace que la publicación de los datos de Jardiance sea un evento peculiar. En un estudio grande de 7 mil pacientes, que participaron en promedio 3.1 años, los que tomaron Jardiance, el llamado inhibidor SGLT2, tuvieron 14% menos riesgo de sufrir de un ataque al corazón o un derrame cerebral, o de morir por enfermedades cardiovasculares, en comparación con los que utilizaron el placebo. Sin embargo, fueron más notables los datos subyacentes. El riesgo de muerte por un evento relacionado con el corazón se redujo 38% para los que tomaron Jardiance, mientras que la muerte por cualquier causa se redujo casi una tercera parte.

    Andrew Baum, analista de la industria farmacéutica de Citigroup, describe los hallazgos como “inexplicables pero maravillosos”, mientras que el doctor Sanjay Kaul, un cardiólogo de Cedars Sinai Medical Center en Los Ángeles, dice que fueron “inesperados y sin precedentes”.

    Mark Schoenebaum, analista de Evercore ISI, dice que los resultados llevaron a que los miembros de su equipo empezaran a “llamar a sus madres y padres, y les dijeron que cambiaran a este medicamento”.

    El éxito de Jardiance promete poner de cabeza el tratamiento para la diabetes, que afecta a casi uno de 10 adultos en todo el mundo. La diabetes tipo 2, que se relaciona con la obesidad y la inactividad física, representa aproximadamente 90% de los casos.

    Desde la publicación de los datos, muchos analistas elevaron sus proyecciones para las ventas máximas del medicamento de alrededor de 2 mil millones de dólares al año a 8 mil millones de dólares anuales. Las acciones de Lilly subieron cerca de 7% en respuesta a la investigación, antes de perder algunas de sus ganancias en una venta masiva de acciones de farmacéuticas esta semana.

    2. Un juego se genes

    Una asociación entre Human Longevity Inc, una compañía de biociencia de Estados Unidos, y Discovery, la aseguradora sudafricana de salud, busca abrir un nuevo mercado para las pruebas de ADN y análisis.

    HLI, fundada el año pasado en San Diego por el pionero de la secuenciación del ADN, Craig Venter, ofrecerá análisis genético a los clientes del programa International Vitality de Discovery, que promueve el “bienestar”.

    El precio inicial de 250 dólares para leer el “exoma”, la parte del genoma humano que contiene los 20 mil genes activos, de una persona, es menor que las pruebas comparables en el mercado, de acuerdo con las dos empresas.

    Discovery inicialmente ofrecerá el servicio en Sudáfrica y en el Reino Unido, donde cuentan con 550 mil clientes en su empresa VitalityHealth.

    Los clientes que opten por tener la secuencia de ADN recibirán un informe completo sobre su genoma, incluyendo riesgos de enfermedades y estrategias potenciales para mejorar la salud, basados en su ADN.

    Por su parte, HLI realizará un análisis genético en su base de San Diego y después transmitirá la información a Discovery. Los clientes recibirán informes individuales de la red de médicos y consultores de genética de Vitality. Las compañías prometen “los mayores estándares de seguridad de datos”, para mantener los resultados confidenciales.

    3. Bill Gates va por la biotecnología

      Bill Gates y la división de capital de riesgo de Google participaron en una recaudación de fondos de 120 millones de dólares (mdd) para Editas Medicine, un grupo de biotecnología que se centra en el área emergente de la ciencia médica que trata de utilizar “la edición de genes” para hacer frente a enfermedades graves.

      El principal inversor de la recaudación de fondos fue BngO, un vehículo que creó un grupo de oficinas familiares (grupos familiares) y que dirige el doctor Boris Nikolic, ex asesor científico de Gates. Otros inversionistas incluyen a Google Ventures, Fidelity, Deerfield Management y T Rowe Price.

      La recaudación de fondos marca la tercera vez que Editas recauda capital desde que se formó en noviembre de 2013, cuando aseguró 43 mdd en su ronda de “Serie A” de un trío de firmas de capital de riesgo: Flagship Ventures, Polaris Partners y Third Rock Ventures.

      Editas desarrolla un sistema de edición genética experimental conocida como CRISPRCas9, que los científicos esperan pueda utilizarse para eliminar y reemplazar genes defectuosos. Su programa más avanzado se centra en una extraña condición genética que provoca ceguera.

      La ciencia está en una fase muy temprana y se hacen pruebas en células individuales en un laboratorio. Katrina Bosley, presidenta ejecutiva de Editas, dijo que pasará “más de un año” antes de que la compañía empiece a probar el tratamiento con humanos.

      4. El momento de la medicina génica llegó

        La era de la terapia génica clínica empezó hace justo 25 años. Una niña estadounidense de 4 años, cuyas defensas inmunológicas fueron destruidas por un extraño defecto genético, recibió una transfusión de sus propios glóbulos sanguíneos de los que se le añadieron copias sanas de gen defectuoso. Ella siguió adelante para asistir a la escuela y ahora lleva una vida normal.

        Poco después, empezaron decenas de ensayos clínicos más, en medio de grandes esperanzas y bombo publicitario, y los analistas proyectaron ventas de medicamentos genéticos con un valor de más de mil millones de dólares para ese 2000, y decenas de miles de millones de dólares para aquel 2010.

        En la actualidad el valor del mercado es insignificante y la Administración de Alimentos y Medicamentos de EU todavía no aprueba un solo producto de terapia génica.

        Sólo tres están disponibles en el mundo: dos en Asia para cánceres raros y uno, Glybera, que aprobó la Agencia Europea de Medicamentos para una enfermedad sanguínea muy rara. UniQure, una empresa holandesa de biotecnología, se espera que empiece a vender Glybera este año como el medicamento más caro del mundo con un precio de más de un millón de dólares por paciente.

        Pero hay acontecimientos alentadores este año: Bristol-Myers Squibb, el gigante farmacéutico estadounidense, concluyó un complejo acuerdo de colaboración con UniQure, que hará que BMS ponga varios cientos de millones de dólares en la empresa holandesa. UniQure tiene una cartera impresionante de productos de terapia génica en desarrollo además de Glybera. Estos incluyen tratamientos para algunas formas de hemofilia, porfiria, enfermedad de Parkinson y para insuficiencia cardiaca.