La edición de ADN se intensifica

Aun cuando la trayectoria sigue siendo polémica, hay nuevas técnicas que amplían el alcance de la manipulación genética.
En el Instituto Francis Crick en Londres ya se utiliza el método CRISPR en óvulos humanos fertilizados.
En el Instituto Francis Crick en Londres ya se utiliza el método CRISPR en óvulos humanos fertilizados.

Los biotecnólogos compiten por explotar los mayores avances en su campo desde el inicio de la ingeniería genética en la década de 1970. La innovación, que normalmente va con el nombre de edición del genoma, aumenta enormemente su velocidad y la eficiencia con la que los científicos pueden cortar y pegar el ADN en las células vivas, lo que hace posible poder agregar o eliminar genes de manera que anteriormente no se podía hacer con los métodos de prueba y error de “ADN recombinante”.

La edición del genoma -y sobre todo la técnica llamada CRISPR (por clustered regularly interspaced short palindromic repeats, que se pronuncia “crisper” y en español se refiere a repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas) se puede aplicar a través de procedimientos rutinarios de laboratorios de ciencias biológicas para todo tipo de vida, desde microbios hasta plantas y seres humanos. 

Es probable que la agricultura experimente las primeras aplicaciones prácticas, ya que los cultivadores y criadores utilizan CRISPR para acelerar el desarrollo de nuevas variedades de plantas y animales con características mejoradas. Sin embargo, la atención se centra en la biología y la medicina humana. La posibilidad más polémica es usar la edición del genoma para erradicar las enfermedades heredadas, comenzando con condiciones de un solo gen. 

“La ingeniería del genoma puede ofrecer la posibilidad de evitar la transmisión de ese tipo de enfermedades mediante cambios genéticos en una primera etapa del embrión”, dice la profesora Karen Yeung del King’s College London, quien preside un nuevo grupo de trabajo que estudia la edición del genoma y la reproducción humana para el Consejo Nuffield de Bioética.

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La tecnología permitirá por primera vez cambios genéticos irreversibles que pasen a futuras generaciones, así que se debe tener especial cuidado para evitar consecuencias genéticas no buscadas, dice el Consejo Nuffield. Pero la mayor preocupación genética es la “investigación deliberada hacia la mejora genética, que vaya más allá de la prevención de enfermedades hacia la ingeniería de características genéticas ‘deseables’”. 

La edición experimental del genoma de embriones humanos no viables para propósitos de investigación ya ocurre en China. Los científicos en países occidentales se preparan para proyectos similares. La Autoridad de Fertilización y Embriología del Reino Unido permitió que Kathy Niakan y sus colegas en el Instituto Francis Crick en Londres utilizaran el CRISPR para cambiar los genes dentro y fuera de un óvulo recién fertilizado, con el fin de comprender mejor el desarrollo temprano de los embriones. 

Sin embargo, la ingeniería del genoma “germinal” para evitar la transmisión de enfermedades heredadas a futuras generaciones tiene pocas probabilidades de que ocurra en varios años, hasta que se superen las barreras científicas y legales. Las aplicaciones médicas que comprenden cambios genéticos a las células no reproductivas de los pacientes pueden llegar a ser clínicas más rápidamente. 

El 16 de noviembre, un equipo del Instituto Salk de California anunció en la revista Nature que restauró parcialmente la visión de ratas que padecían de retinitis pigmentosa, una causa importante de la ceguera en seres humanos, al introducir una versión correcta de un gen defectuoso. 

Los científicos de Salk pudieron editar células no divididas en el ojo. CRISPR anteriormente era más eficaz con células divididas como las de la piel y el intestino, pero la mayoría de las células de los mamíferos adultos no son divididas. 

Silence Therapeutics, una compañía del Reino Unido, utilizó CRISPR para agregar genes a ratones vivos, que produjeron nuevas proteínas en sus hígado durante 200 días sin efectos secundarios aparentes. Ali Mortazavi, su director ejecutivo, dijo que el estudio mostró que la edición genética “en vivo” es posible, al igual que las aplicaciones “ex vivo”, en las que las células objetivo se extraen, se editan y se regresan al cuerpo.

Los médicos utilizarán la edición del genoma para hacer cambios genéticos permanentes en los pacientes, mientras al mismo tiempo reservan las tecnologías alternativas basadas en ARN (ácido ribonucleico) para los tratamientos transitorios. 

Una compleja disputa de patentes se cierne sobre el CRISPR y su bioquímica asociada, y enfrenta al Instituto Tecnológico de Massachusetts con la Universidad de California Berkeley. 

“Al final, se van a dar la mano y van a llegar a un acuerdo”, pronostica Mortazavi. “El premio es demasiado grande como para que una parte se lleve todo”.